- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Την έναρξη νέου προγράμματος κλινικής ανάπτυξης για το Spinraza (nusinersen) ταυτόχρονα με τη νέα, παγκόσμια κλινική δοκιμή DEVOTE για την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) ανακοίνωσε ο φαρμακευτικός κολοσσός Biogen, στη διάρκεια του 13ου Πανευρωπαϊκού Συνεδρίου Παιδιατρικής Νευρολογίας που πραγματοποιείται στην Αθήνα.
Σύμφωνα με την Biogen, η μελέτη DEVOTE έχει στόχο να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα της θεραπείας με Spinraza, σε υψηλότερη δοσολογία της εγκεκριμένης που έχει λάβει από τον FDA για την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA).
Στο πρόγραμμα κλινικής δοκιμής θα εγγραφούν 126 ασθενείς όλων των ηλικιών. Συμπεριλαμβανομένων και ενηλίκων, όπως ανέφερε η Biogen στη διάρκεια του συνεδρίου της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Παιδιατρικής Νευρολογίας (EPNS). Στο πλαίσιο αυτό, θα εξετάσει την αποτελεσματικότητα του Spinraza σε δόση των 28 mg. Συγκριτικά με την τρέχουσα εγκεκριμένη (FDA) δοσολογία των 12 mg.
Τα νέα στοιχεία που παρουσιάστηκαν στο EPNS αποδεικνύουν περαιτέρω την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της θεραπείας με Spinraza, σε άτομα με μεταγενέστερη εμφάνιση SMA (Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία). Το Spinraza είναι η μόνη θεραπεία που εγκρίθηκε για βρέφη, παιδιά και ενήλικες. Η μελέτη περιλαμβάνει στοιχεία από ένα ευρύ φάσμα ασθενών. Περισσότερους από 8.400 ασθενείς όλων των ηλικιών σε πάνω από 40 χώρες. Τα νεότερα δεδομένα, συμπληρώνουν το προφίλ ασφαλείας και αποτελεσματικότητας του φαρμάκου. Αφορούν το μεγαλύτερο πρόγραμμα κλινικών ερευνών που είναι μέχρι σήμερα διαθέσιμο στην SMA.
Η μελέτη DEVOTE
Στο ήδη αποδεδειγμένο μακροπρόθεσμο προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του Spinraza μέσα από ευρύ φάσμα ασθενών, η δοκιμή DEVOTE έρχεται να εξετάσει το ενδεχόμενο μεγαλύτερης αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και ανεκτικότητας. Όταν το Spinraza χορηγείται σε υψηλότερη δοσολογία.
Η δοκιμή είναι μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη μελέτη φάσης 2/3 με «διασπορά» σε 50 διαφορετικά σημεία σε όλο τον κόσμο.
«Το Spinraza άλλαξε θεμελιωδώς την ιστορία εξέλιξης της SMA», όπως δήλωσε χαρακτηριστικά ο κ. Alfred Sandrock, Jr., MD, Ph.D., εκτελεστικός αντιπρόεδρος και επικεφαλής του Medical της Biogen.
«Η στοχοθετημένη προσέγγιση του Spinraza και το προφίλ ασφάλειας του μας επιτρέπουν να συνεχίσουμε να διερευνούμε νέους τρόπους προκειμένου να αντιμετωπίσουμε λοιπές ιατρικές ανάγκες, στην κοινότητα του SMA (Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία)».
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
